Terapie komórkowe

„W komórkach, zwłaszcza w różnych rodzajach komórek macierzystych (…) jest potencjał, ale jego wykorzystanie zależy od tego, jak duży i jak rzetelny wysiłek badawczy zostanie w tej dziedzinie poniesiony”

Poszukując czynników, które można wykorzystać w leczeniu możemy skupić się albo na cząsteczkach albo na komórkach. Oczywiście, poszukiwanie cząsteczek jest znacznie prostsze ze względu na ich znacznie mniejszą złożoność oraz pełną kontrolę nad ich uzyskiwaniem. Komórki są złożone z milionów różnych cząsteczek i są żywe, a więc znacznie mniej kontrolowalne przez lekarza, który je próbuje wykorzystać. Istnieje jednak bardzo wiele problemów zdrowotnych, których nie można rozwiązać za pomocą leków cząsteczkowych i gdzie trzeba poszukiwać innych technologii, w tym technologii wykorzystujących komórki.

Pierwsze lecznicze wykorzystanie komórek to było przetaczanie krwi.  To  przejściowo rozwiązuje problem niedokrwistości czy małopłytkowości. Tu jednak podaje się komórki końcowe, których zadaniem jest przejściowe wykonanie określonej czynności np. przenoszenie tlenu. Te komórki nie wytwarzają kolejnych komórek, nie modyfikują trwale organizmu biorcy i po zużyciu się, są z tego organizmu eliminowane.  Z dobrodziejstw tej metody skorzystały już miliardy ludzi.

Pierwszą terapią komórkową, która trwale weszła do praktyki klinicznej stało się przeszczepianie komórek krwiotwórczych. Ta metoda leczy białaczki, chłoniaki, choroby z autoagresji i genetycznie uwarunkowane wrodzone choroby krwi. Tutaj organizm biorcy zostaje trwale zmieniony, staje się tzw. chimerą, gdyż przeszczepione komórki dawcy stają się nową częścią biorcy, a po ich wprowadzeniu lekarz ma tylko niewielką kontrolę nad tym, co te komórki w nowym organizmie zrobią. Parę lat temu liczba zabiegów przeszczepienia komórek krwiotwórczych wykonanych na świecie przekroczyła półtora miliona.

Kolejną terapią komórkową stało się zapłodnienie in vitro i przenoszenie powstałych w ten sposób zarodków do organizmu kobiety. Jest to metoda leczenia niepłodności. Liczba osób, o które wzbogaciła się ludzkość dzięki tej metodzie przekroczyła już 8 milionów.

Najnowszą terapią komórkową, która jest wykorzystywana na znaczącą skalę stało się stosowanie tzw. komórek CAR-T. Są to limfocyty człowieka dodatkowo modyfikowane genetycznie tak, aby zwalczały określony nowotwór, namnażane poza organizmem i mu przeszczepiane. One również dalej się namnażają w organizmie biorcy, jednocześnie zwalczając swoje cele. Tą metodą leczy się obecnie niektóre nowotwory krwi, a w przyszłości być może będzie się leczyć także choroby z autoagresji. Ta terapia komórkowa (a ściślej jej niektóre odmiany) została też zarejestrowana jako lek: lek komórkowy.  Została już zastosowana u tysięcy ludzi.

Ale nadal pozostaje wiele chorób nowotworowych, genetycznych, pourazowych, metabolicznych i innych, w których obecnie nie ma leczenia i nie ma pomysłu na poszukiwanie leku cząsteczkowego. W tych chorobach głównym kierunkiem poszukiwania rozwiązań są próby opracowania terapii komórkowych.

O ile badacze ubiegając się o środki na badania muszą przedstawiać problem, który mają nadzieję rozwiązać opracowywaną terapią to znajdują się też ludzie, który zbierają te obietnice, oświadczają, że są je w stanie spełnić już obecnie za odpowiednim wynagrodzeniem  i wykorzystują sytuację beznadziejnie chorych dla własnych korzyści. Nie jest to nic nowego. Te same mechanizmy oszukiwania były i są wykorzystywane w odniesieniu do leków cząsteczkowych. Obecnie są jednak instytucje i mechanizmy prawne, które jeśli są właściwie wykorzystywane zabezpieczają przed takimi nadużyciami. W odniesieniu do obecnych i przyszłych terapii komórkowych są to przepisy dotyczące przeszczepiania komórek oraz tzw. produktów medycznych zaawansowanych technologii.

Należy też pamiętać, że nie ma tu drogi na skróty. Pierwsze próby przeszczepiania szpiku to był rok 1938, pierwsze udane zabiegi rok 1968, pierwsze wyleczenia białaczek rok 1978, szersze wykorzystanie dawców niespokrewnionych rok 1988 i wszystkie te daty były przedzielone tysiącami publikacji, prób, sukcesów i niepowodzeń, a także błędów. Tyle, że bez roku 1938 nie byłoby roku 1968 itd. To wszystko są długotrwałe procesy, które jednak zaowocowały skutecznymi terapiami. Podobnie zresztą jest z lekami cząsteczkowymi. Potencjalny cel leczniczy w przewlekłej białaczce szpikowej został wstępnie zidentyfikowany w roku 1960, a lek skutecznie atakujący ten cel stał się dostępny po roku 2000 i był to pierwszy tzw. lek celowany, który spowodował w tej dziedzinie rewolucję.

W komórkach, zwłaszcza w różnych rodzajach komórek macierzystych (tj. posiadających zdolność do samoodnawiania się) jest potencjał, ale jego wykorzystanie zależy od tego, jak duży i jak rzetelny wysiłek badawczy zostanie w tej dziedzinie poniesiony.

Wiesław Wiktor Jędrzejczak

Notatka biograficzna:
Prof. dr hab. n. med. Wiesław W. Jędrzejczak, specjalista w dziedzinie chorób wewnętrznych, hematologii, onkologii klinicznej, transplantologii. Jako pierwszy w Polsce wraz z zespołem wykonał przeszczepienie szpiku od osoby spokrewnionej (1984) i pierwsze przeszczepienie autologiczne czyli z komórek własnych chorego (1985), zapisując się tymi dokonaniami w historii polskiej hematologii.
Opublikował ponad 300 prac naukowych z dziedziny transplantologii, hematologii i onkologii, około 100 rozdziałów w podręcznikach oraz samodzielnie książki „Zagadka tworzenia krwi” i „Hemograft”.  Jest profesorem w Katedrze i Klinice Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, pełni funkcję przewodniczącego Komitetu Immunologii i Etiologii Zakażeń Człowieka Polskiej Akademii Nauk (PAN), jest członkiem Komitetu Bioetyki PAN oraz członkiem Rady Ekspertów przy Rzeczniku Praw Pacjenta.